Primeiro ensaio clínico para teste de um medicamento direcionado para a doença de Tay Sachs
A partir de segunda feira, dia 3 até sexta feira dia 7 de Agosto, 6 das nossas crianças irão para o Hospital Universitário de Giessen, na Alemanha, onde iniciarão o primeiro ensaio clínico para teste de um medicamento direcionado para a doença de Tay Sachs, desenvolvido pela empresa Intrabio, inc.
O ensaio decorrerá durante várias semanas do ano de 2020 e prolongar-se-á até 2021, pelo que as crianças e suas famílias terão que se deslocar pelo menos 7 vezes a Giessen.
A Margarida, de Coimbra, as gémeas Matilde e Laura, de Condeixa-a-nova, o Guilherme de Oliveira do Hospital e as irmãs Fabiana e Ariana de Braga, são as crianças portuguesas elegíveis para participar no ensaio para o primeiro fármaco destinado ao tratamento sintomático da ataxia (descoordenação motora) em Tay Sachs.
Importa salientar que este medicamento não é curativo nem totalmente bloqueador do desenvolvimento da doença. Este tratamento destina-se a proteger os neurónios de agentes agressivos e melhorar a qualidade de vida no que respeita à coordenação motora e cognição. O que já seria uma grande vitória!!
Embora seja um momento de grande esperança para a melhoria da qualidade de vida das crianças que padecem desta doença neurodegenerativa, não é possível esquecermo-nos daquelas crianças e jovens que não foram elegíveis, quer pelo deterioramento da sua condição clínica, quer seja por não terem a idade mínima de 6 anos para poderem participar neste ensaio, quer por já nos “terem deixado” porque este medicamento não esteve pronto “a tempo”…
O ensaio decorrerá nos EUA e Europa. Contudo, importa referir que só irão participar neste ensaio crianças de países europeus em que existam associações dedicadas a estas doenças (Portugal, Reino Unido, Espanha, França e Alemanha), o que por si só mostra que valeu a pena a criação da DOCE há um ano e meio atrás.
Obrigado a todos pelo Apoio!
